Новости по теме: "спинальная мышечная атрофия"
Министерство здравоохранения России зарегистрировало швейцарское средство для лечения спинальной мышечной атрофии «Золгенсма». Соответствующий документ опубликован в государственном реестре лекарственных средств.
«Дата государственной регистрации медикамента: 09.12.2021», ‒ уточняется в документе.
Спинальная мышечная атрофия относится к группе наследственных заболеваний. При СМА ребенок может перестать двигаться и дышать. Со временем страдают и моторные функции. СМА у детей встречается примерно один раз на 7000 новорожденных. Для лечения заболевания используют препараты «Золгенсма» и «Спинраза».
«Золгенсма» считается самым дорогим лекарством в мире. Препарат включен даже в книгу рекордов Гинесса как самое дорогое лекарство в мире. Одна инъекция может стоить до 2,5 млн долларов или 160 млн рублей.
Покупкой «Золгенсмы» для российский детей занимается фонд «Круг добра». Благотворительная организация начала принимать заявки на приобретение препарата этим летом. Основная цель – обеспечить лекарством детей с СМА до двух лет.
Семья Шаховых получила ответ от Минздрава РФ, в котором сказано, что мальчика, страдающего СМА 1 типа не включили в заявку на получение дорогого лекарства.
Анастасия Шахова сообщила в своем аккаунте в Инстаграме, что благотворительный фонд «Круг добра» открыл прием заявок на Zolgensma. Родители Илюши сразу попросили внести их в списки на получение лекарства.
«Механизм таков, что заявку в фонд подаёт Минздрав на основании заявления от родителей. Мной ещё зимой были поданы все документы, также подписано согласие на введение препарата, ‒ рассказала мама Ильи в своем посте.
По словам женщины, препарат пока не зарегистрирован в нашей стране, поэтому для его введения необходимо заключение врачебного консилиума. Она ждала консилиума, который должен был пройти в виде телемоста. Но по каким-то причинам он не состоялся.
Чтобы Вадим Сорокин жил, ему необходим самый дорогой укол в мире – «Золгенсма».
Вадим Сорокин из Волжского – активный и подвижный малыш, еще совсем недавно он стоял на ножках и делал первые шаги, познавая окружающий мир. Но через какое-то время ноги Вадима вместо того, чтобы окрепнуть, начали слабеть и подкашиваться. Врачи успокаивали взволнованных родителей: «Все с вашим сыном хорошо, расходится».
Но спустя несколько месяцев Вадиму поставили страшный диагноз – спинальная мышечная атрофия (СМА) второго типа. Эта болезнь связана с мутациями в гене. Его носителем бывает один из сорока тысяч людей. Дети со СМА обречены на постепенное утрачивание способности стоять, сидеть, ходить. Сложно представить, глядя на непоседливого мальчика, что он может лишиться всего этого.
Шанс у Вадима есть. Препарат «Золгенсма» может вернуть ему способность нормально себя чувствовать, был активным. Цена «чудо-лекарства» для простой семьи из Волгоградской области неподъемная – примерно 170 миллионов рублей, точная сумма зависит от курса доллара на момент оплаты лечения. Времени у Вадима мало. «Золгенсма» вводится пациенту либо до того, как ребенку исполнится два года, либо при условии, что его вес меньше 14 килограммов. Вадиму сейчас два с половиной, весит он 11 килограммов.
Портал МТВ.ОНЛАЙН призывает читателей помочь малышу с редкой болезнью.
